زولجينسما فيال
zolgensma vial for inf. inj
٣٤٬٠٠٠٬٠٠٠ سعر استرشادي
الاستخدامات
علاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) المرتبط بنقصخلل جين SMN1.تحسين البقاء على قيد الحياة ووظائف الحركة لدى الأطفال المصابين بالمرض.تقليل تقدم ضعف العضلات المرتبط بالمرض.دعم التطور الحركي عند المرضى في المراحل المبكرة.
الجرعة وطريقة الاستعمال
يُعد زولجينسما (Onasemnogene Abeparvovec-Xioi) علاجًا جينيًا متطورًا يُستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الخلايا العصبية الحركية ويؤدي إلى ضعف وضمور العضلات. يعمل هذا الدواء من خلال توصيل نسخة سليمة من جين SMN1 إلى الخلايا عبر ناقل فيروسي معدل، مما يساعد على إنتاج البروتين الضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية ووظائفها. يُعطى كجرعة واحدة عن طريق التسريب الوريدي تحت إشراف طبي متخصص. يهدف العلاج إلى تحسين الوظائف الحركية وإبطاء تقدم المرض بشكل ملحوظ عند التشخيص المبكر. يُستخدم هذا العلاج في مراكز متخصصة وبروتوكولات دقيقة نظرًا لطبيعته الجينية وحساسيته العالية. هذا الوصف للتوعية فقط ولا يغني عن استشارة الطبيبالصيدلي.
التحذيرات
ضرورة تقييم وظائف الكبد قبل العلاج وخلال المتابعة.قد يتطلب استخدام أدوية مثبطة للمناعة (مثل الكورتيكوستيرويدات) قبل وبعد العلاج.يجب متابعة تعداد الصفائح الدموية ووظائف القلب.يُستخدم فقط تحت إشراف أطباء متخصصين في الأمراض الوراثيةالأعصاب.الحذر في المرضى الذين لديهم عدوى نشطةمشاكل كبدية. ! العلاج الجيني قد يرتبط بمضاعفات خطيرة مثل مشاكل الكبداستجابة مناعية، لذلك يجب إجراء متابعة طبية دقيقة ومستمرة بعد إعطاء الجرعة.
الأعراض الجانبية
أعراض شائعة: ارتفاع إنزيمات الكبد، قيء، فقدان الشهية، حمى.أعراض أقل شيوعًا ولكن خطيرة: اضطرابات في وظائف الكبد، انخفاض الصفائح الدموية، مشاكل قلبية، استجابة مناعية شديدة. + يجب التوجه فورًا للطبيب في حالة ظهور علامات مثل اصفرار الجلدالعينين، نزيف غير طبيعي، تورم شديد،تغير في الحالة العامة للمريض.
موانع الاستعمال
! يُمنع استخدامه في المرضى الذين لديهم حساسية معروفة لأي من مكونات الدواءفي الحالات التي يحدد فيها الطبيب أن المخاطر تفوق الفوائد.
تعليقات الزوار
جاري تحميل التعليقات…